"Duchenne Reserarch Advocacy".
RICERCA PER LA DISTROFIA DI DUCHENNE
5 dicembre 2025
Domenica sette dicembre all'ippodromo di Vinovo, durante il convegno di corse, saranno presenti alcune mamme e la Vice Presidente Alice Cadarola, dell'Associazione "Duchenne Reserarch Advocacy".
Un'associazione composta dai genitori dei bambini colpiti da questa grave forma di distrofia degenerativa, che si stanno battendo per un farmaco salvavita, il Translarna ataluren.
La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una rara malattia genetica neuromuscolare che causa una progressiva e rapida debolezza muscolare e atrofia, dovuta all'assenza o malfunzionamento della proteina distrofina, essenziale per la salute delle cellule muscolari.
Colpisce quasi esclusivamente i maschi, si manifesta nell'infanzia (2-4 anni) e porta a una perdita significativa della mobilità, coinvolgendo anche cuore e muscoli respiratori, con una ridotta aspettativa di vita, sebbene alcuni trattamenti e cure migliorino la qualità e la durata della vita.
In questo momento la "Duchenne Reserarch Advocacy", si sta battendo per il farmaco salvavita di cui sopra, che in Italia è stato momentaneamente sospeso, perchè non c'è la significativa certezza sull'efficacia del trattamento, mentre tutti i clinici a livello internazionale sostengono il contrario, comprese le mamme che hanno notato significativi miglioramenti nei loro bimbi.
E' quindi importante per loro difendere questa battaglia per la salvezza della vita dei loro bambini.
Noi possiamo sostenerli acquistando le candele e i panettoncini per aiutarle nella loro lotta.
eb
Un'associazione composta dai genitori dei bambini colpiti da questa grave forma di distrofia degenerativa, che si stanno battendo per un farmaco salvavita, il Translarna ataluren.
La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una rara malattia genetica neuromuscolare che causa una progressiva e rapida debolezza muscolare e atrofia, dovuta all'assenza o malfunzionamento della proteina distrofina, essenziale per la salute delle cellule muscolari.
Colpisce quasi esclusivamente i maschi, si manifesta nell'infanzia (2-4 anni) e porta a una perdita significativa della mobilità, coinvolgendo anche cuore e muscoli respiratori, con una ridotta aspettativa di vita, sebbene alcuni trattamenti e cure migliorino la qualità e la durata della vita.
In questo momento la "Duchenne Reserarch Advocacy", si sta battendo per il farmaco salvavita di cui sopra, che in Italia è stato momentaneamente sospeso, perchè non c'è la significativa certezza sull'efficacia del trattamento, mentre tutti i clinici a livello internazionale sostengono il contrario, comprese le mamme che hanno notato significativi miglioramenti nei loro bimbi.
E' quindi importante per loro difendere questa battaglia per la salvezza della vita dei loro bambini.
Noi possiamo sostenerli acquistando le candele e i panettoncini per aiutarle nella loro lotta.
eb
